Reprogramación directa de fibroblastos humanos para modelar la esclerosis lateral amiotrófica in vitro

Una limitación importante para estudiar las enfermedades neurodegenerativas es la dificultad de obtener células y tejidos neuronales humanos vivos. En este sentido, en las últimas décadas se han utilizado enfoques de reprogramación basados en células madre pluripotentes inducidas (del inglés “iPSC”)...

Descripción completa

Detalles Bibliográficos
Autor: Falco, Amel
Tipo de recurso: tesis doctoral
Fecha de publicación:2025
País:España
Institución:Universidad Complutense de Madrid (UCM)
Repositorio:Docta Complutense
Idioma:inglés
OAI Identifier:oai:docta.ucm.es:20.500.14352/117877
Acceso en línea:https://hdl.handle.net/20.500.14352/117877
Access Level:acceso abierto
Palabra clave:616.832.522(043.2)
Esclerosis lateral amiotrófica
Amyotrophic Lateral Sclerosis
Neurociencias (Medicina)
2490 Neurociencias
Descripción
Sumario:Una limitación importante para estudiar las enfermedades neurodegenerativas es la dificultad de obtener células y tejidos neuronales humanos vivos. En este sentido, en las últimas décadas se han utilizado enfoques de reprogramación basados en células madre pluripotentes inducidas (del inglés “iPSC”) que permiten obtener y estudiar células de diversos linajes, así como pseudotejidos u organoides de origen humano in vitro. Sin embargo, estas técnicas son muy costosas, y precisan de tiempos de trabajo extremadamente largos. Además, la adquisición de la pluripotencia conduce a un reinicio de la edad celular, lo que es particularmente desfavorable para modelar enfermedades humanas que normalmente se manifiestan en edades tardías. En el presente estudio doctoral, titulado "Reprogramación directa de fibroblastos humanos para modelar la esclerosis lateral amiotrófica in vitro", utilizamos técnicas de conversión del destino celular, para desarrollar un modelo de esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad humana mortal, caracterizada por la degeneración de neuronas motoras y atrofia del músculo esquelético. A pesar de los avances en la investigación, hasta la fecha, los mecanismos patológicos subyacentes de esta enfermedad se desconocen en gran medida y no existe curación para ella...