Outcomes for patients in the RESTORE registry with spinal muscular atrophy and four or more SMN2 gene copies treated with onasemnogene abeparvovec

Onasemnogene abeparvovec; Spinal muscular atrophy; Survival motor neuron 2 gene

Detalhes bibliográficos
Autores: Quijano-Roy, Susana, Parsons, Julie, Aharoni, Sharon, Lakhotia, Arpita, TIZZANO, EDUARDO F., Servais, Laurent
Tipo de documento: artigo
Estado:Versão publicada
Data de publicação:2024
País:España
Recursos:Departament de Salut de la Generalitat de Catalunya (DS)
Repositório:Scientia. Dipòsit d'Informació Digital del Departament de Salut
OAI Identifier:oai:scientiasalut.gencat.cat:11351/12149
Acesso em linha:https://hdl.handle.net/11351/12149
Access Level:Acceso aberto
Palavra-chave:Avaluació de resultats (Assistència sanitària)
Atròfia muscular espinal - Teràpia genètica
Atròfia muscular espinal - Immunoteràpia
Infants
ANALYTICAL, DIAGNOSTIC AND THERAPEUTIC TECHNIQUES, AND EQUIPMENT::Diagnosis::Prognosis::Treatment Outcome
ANALYTICAL, DIAGNOSTIC AND THERAPEUTIC TECHNIQUES, AND EQUIPMENT::Therapeutics::Biological Therapy::Genetic Therapy
DISEASES::Nervous System Diseases::Central Nervous System Diseases::Spinal Cord Diseases::Muscular Atrophy, Spinal
Other subheadings::Other subheadings::Other subheadings::/drug therapy
NAMED GROUPS::Persons::Age Groups::Infant
TÉCNICAS Y EQUIPOS ANALÍTICOS, DIAGNÓSTICOS Y TERAPÉUTICOS::diagnóstico::pronóstico::resultado del tratamiento
TÉCNICAS Y EQUIPOS ANALÍTICOS, DIAGNÓSTICOS Y TERAPÉUTICOS::terapéutica::terapia biológica::terapia genética
ENFERMEDADES::enfermedades del sistema nervioso::enfermedades del sistema nervioso central::enfermedades de la médula espinal::atrofia muscular espinal
Otros calificadores::Otros calificadores::Otros calificadores::/farmacoterapia
DENOMINACIONES DE GRUPOS::personas::Grupos de Edad::lactante
Descrição
Resumo:Onasemnogene abeparvovec; Spinal muscular atrophy; Survival motor neuron 2 gene

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