Outcomes for patients in the RESTORE registry with spinal muscular atrophy and four or more SMN2 gene copies treated with onasemnogene abeparvovec
Onasemnogene abeparvovec; Spinal muscular atrophy; Survival motor neuron 2 gene
| Autores: | , , , , , |
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| Tipo de recurso: | artículo |
| Estado: | Versión publicada |
| Fecha de publicación: | 2024 |
| País: | España |
| Institución: | Departament de Salut de la Generalitat de Catalunya (DS) |
| Repositorio: | Scientia. Dipòsit d'Informació Digital del Departament de Salut |
| OAI Identifier: | oai:scientiasalut.gencat.cat:11351/12149 |
| Acceso en línea: | https://hdl.handle.net/11351/12149 |
| Access Level: | acceso abierto |
| Palabra clave: | Avaluació de resultats (Assistència sanitària) Atròfia muscular espinal - Teràpia genètica Atròfia muscular espinal - Immunoteràpia Infants ANALYTICAL, DIAGNOSTIC AND THERAPEUTIC TECHNIQUES, AND EQUIPMENT::Diagnosis::Prognosis::Treatment Outcome ANALYTICAL, DIAGNOSTIC AND THERAPEUTIC TECHNIQUES, AND EQUIPMENT::Therapeutics::Biological Therapy::Genetic Therapy DISEASES::Nervous System Diseases::Central Nervous System Diseases::Spinal Cord Diseases::Muscular Atrophy, Spinal Other subheadings::Other subheadings::Other subheadings::/drug therapy NAMED GROUPS::Persons::Age Groups::Infant TÉCNICAS Y EQUIPOS ANALÍTICOS, DIAGNÓSTICOS Y TERAPÉUTICOS::diagnóstico::pronóstico::resultado del tratamiento TÉCNICAS Y EQUIPOS ANALÍTICOS, DIAGNÓSTICOS Y TERAPÉUTICOS::terapéutica::terapia biológica::terapia genética ENFERMEDADES::enfermedades del sistema nervioso::enfermedades del sistema nervioso central::enfermedades de la médula espinal::atrofia muscular espinal Otros calificadores::Otros calificadores::Otros calificadores::/farmacoterapia DENOMINACIONES DE GRUPOS::personas::Grupos de Edad::lactante |
| Sumario: | Onasemnogene abeparvovec; Spinal muscular atrophy; Survival motor neuron 2 gene |
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