Real-World Outcomes in Patients with Spinal Muscular Atrophy Treated with Onasemnogene Abeparvovec Monotherapy: Findings from the RESTORE Registry

Motor neuron disease; Newborn screening; Spinal muscular atrophy

Detalles Bibliográficos
Autores:	Servais, Laurent, Day, John, Mercuri, Eugenio, De Vivo, Darryl, Kirschner, Janbernd, Muntoni, Francesco, TIZZANO, EDUARDO F.
Tipo de recurso:	artículo
Estado:	Versión publicada
Fecha de publicación:	2024
País:	España
Institución:	Departament de Salut de la Generalitat de Catalunya (DS)
Repositorio:	Scientia. Dipòsit d'Informació Digital del Departament de Salut
OAI Identifier:	oai:scientiasalut.gencat.cat:11351/11247
Acceso en línea:	https://hdl.handle.net/11351/11247
Access Level:	acceso abierto
Palabra clave:	Atròfia muscular espinal - Tractament Teràpia genètica Infants nadons DISEASES::Nervous System Diseases::Central Nervous System Diseases::Spinal Cord Diseases::Muscular Atrophy, Spinal Other subheadings::Other subheadings::Other subheadings::/drug therapy NAMED GROUPS::Persons::Age Groups::Infant::Infant, Newborn ANALYTICAL, DIAGNOSTIC AND THERAPEUTIC TECHNIQUES, AND EQUIPMENT::Therapeutics::Biological Therapy::Genetic Therapy ENFERMEDADES::enfermedades del sistema nervioso::enfermedades del sistema nervioso central::enfermedades de la médula espinal::atrofia muscular espinal Otros calificadores::Otros calificadores::Otros calificadores::/farmacoterapia DENOMINACIONES DE GRUPOS::personas::Grupos de Edad::lactante::recién nacido TÉCNICAS Y EQUIPOS ANALÍTICOS, DIAGNÓSTICOS Y TERAPÉUTICOS::terapéutica::terapia biológica::terapia genética

Descripción
Sumario:	Motor neuron disease; Newborn screening; Spinal muscular atrophy