Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in children aged ≥6 years with cystic fibrosis heterozygous for F508del and a minimal function mutation: results from a 96-week open-label extension study

Children; Cystic fibrosis; Mutation

Detalles Bibliográficos
Autores: Mall, Marcus, Wainwright, Claire, Legg, Julian, Chilvers, Mark, Dittrich, Anna-Maria, Gartner, Silvia
Tipo de recurso: artículo
Estado:Versión publicada
Fecha de publicación:2025
País:España
Institución:Varias* (Consorci de Biblioteques Universitáries de Catalunya, Centre de Serveis Científics i Acadèmics de Catalunya)
Repositorio:Recercat. Dipósit de la Recerca de Catalunya
OAI Identifier:oai:recercat.cat:11351/13876
Acceso en línea:http://hdl.handle.net/11351/13876
Access Level:acceso abierto
Palabra clave:Avaluació de resultats (Assistència sanitària)
Anomalies cromosòmiques
Fibrosi quística - Tractament
Pulmons - Malalties
ANALYTICAL, DIAGNOSTIC AND THERAPEUTIC TECHNIQUES, AND EQUIPMENT::Diagnosis::Prognosis::Treatment Outcome
PHENOMENA AND PROCESSES::Genetic Phenomena::Genetic Variation::Mutation
DISEASES::Digestive System Diseases::Pancreatic Diseases::Cystic Fibrosis
DISEASES::Respiratory Tract Diseases::Lung Diseases::Cystic Fibrosis
CHEMICALS AND DRUGS::Pharmaceutical Preparations::Drug Combinations
TÉCNICAS Y EQUIPOS ANALÍTICOS, DIAGNÓSTICOS Y TERAPÉUTICOS::diagnóstico::pronóstico::resultado del tratamiento
FENÓMENOS Y PROCESOS::fenómenos genéticos::variación genética::mutación
ENFERMEDADES::enfermedades del sistema digestivo::enfermedades pancreáticas::fibrosis quística
ENFERMEDADES::enfermedades respiratorias::enfermedades pulmonares::fibrosis quística
COMPUESTOS QUÍMICOS Y DROGAS::preparados farmacéuticos::combinaciones de fármacos
Descripción
Sumario:Children; Cystic fibrosis; Mutation