Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in children aged ≥6 years with cystic fibrosis heterozygous for F508del and a minimal function mutation: results from a 96-week open-label extension study

Children; Cystic fibrosis; Mutation

Bibliographic Details
Authors:	Mall, Marcus, Wainwright, Claire, Legg, Julian, Chilvers, Mark, Dittrich, Anna-Maria, Gartner, Silvia
Format:	article
Status:	Published version
Publication Date:	2025
Country:	España
Institution:	Departament de Salut de la Generalitat de Catalunya (DS)
Repository:	Scientia. Dipòsit d'Informació Digital del Departament de Salut
OAI Identifier:	oai:scientiasalut.gencat.cat:11351/13876
Online Access:	http://hdl.handle.net/11351/13876
Access Level:	Open access
Keyword:	Avaluació de resultats (Assistència sanitària) Anomalies cromosòmiques Fibrosi quística - Tractament Pulmons - Malalties ANALYTICAL, DIAGNOSTIC AND THERAPEUTIC TECHNIQUES, AND EQUIPMENT::Diagnosis::Prognosis::Treatment Outcome PHENOMENA AND PROCESSES::Genetic Phenomena::Genetic Variation::Mutation DISEASES::Digestive System Diseases::Pancreatic Diseases::Cystic Fibrosis DISEASES::Respiratory Tract Diseases::Lung Diseases::Cystic Fibrosis CHEMICALS AND DRUGS::Pharmaceutical Preparations::Drug Combinations TÉCNICAS Y EQUIPOS ANALÍTICOS, DIAGNÓSTICOS Y TERAPÉUTICOS::diagnóstico::pronóstico::resultado del tratamiento FENÓMENOS Y PROCESOS::fenómenos genéticos::variación genética::mutación ENFERMEDADES::enfermedades del sistema digestivo::enfermedades pancreáticas::fibrosis quística ENFERMEDADES::enfermedades respiratorias::enfermedades pulmonares::fibrosis quística COMPUESTOS QUÍMICOS Y DROGAS::preparados farmacéuticos::combinaciones de fármacos

Description
Summary:	Children; Cystic fibrosis; Mutation