Nuevas tecnologías genómicas y su aplicación en pediatría

El desarrollo de tecnologías genómicas ha transformado la práctica de la pediatría, permitiendo avances significativos en el diagnóstico de enfermedades genéticas, el 70% de las cuales comienzan en la infancia. Las variaciones genómicas, que van desde cambios en un solo nucleótido hasta grandes reor...

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Bibliographic Details
Authors: Heine-Suñer, Damián, Asensio, Víctor José, Torres-Juan, Laura
Format: article
Publication Date:2025
Country:España
Institution:Conselleria de Salut i Consum del Govern de les Illes Balears
Repository:Docusalut
Language:Spanish
OAI Identifier:oai:docusalut.com:20.500.13003/25255
Online Access:https://hdl.handle.net/20.500.13003/25255
Access Level:Open access
Keyword:Diagnóstico genético
Enfermedades pediátricas
Variantes genómicas
Secuenciación
Microarrays
NGS
Secuenciación larga
OGM
MLPA
Cariotipo
Secuenciación Sanger
WES
WGS
RNAseq
Description
Summary:El desarrollo de tecnologías genómicas ha transformado la práctica de la pediatría, permitiendo avances significativos en el diagnóstico de enfermedades genéticas, el 70% de las cuales comienzan en la infancia. Las variaciones genómicas, que van desde cambios en un solo nucleótido hasta grandes reorganizaciones cromosómicas, son responsables de muchas enfermedades pediátricas, y su detección depende de la selección adecuada de tecnologías. Métodos como el cariotipo, MLPA, microarrays, secuenciación Sanger y secuenciación de nueva generación (Next Generation Sequencing [NGS]) han incrementado la capacidad diagnóstica, aunque, en general, solo el 27% de los casos pediátricos alcanzan un diagnóstico definitivo. Los paneles de genes, exomas, genomas y RNAseq ofrecen diferentes rendimientos diagnósticos según la complejidad del caso clínico, con tasas que pueden alcanzar hasta el 75% en cohortes específicas. Además, tecnologías emergentes como la secuenciación de lectura larga y el mapeo óptico del genoma han demostrado utilidad en la identificación de variantes estructurales complejas y regiones repetitivas del genoma. La integración de un fenotipado clínico exhaustivo y herramientas como el vocabulario estandarizado de fenotipos de Human Phenotype Ontology (HPO) optimiza la priorización de variantes genéticas y mejora la precisión diagnóstica. Este artículo revisa las capacidades, las limitaciones y las aplicaciones clínicas de las técnicas genómicas disponibles en la actualidad, resaltando diferencias, ventajas y desventajas, y sus implicaciones para el diagnóstico en pediatría.