Tecnologías de elaboración de medicamentos huérfanos

Los medicamentos huérfanos están destinados a tratar enfermedades raras, que son aquellas patologías que afectan a menos de 5 por cada 10.000 personas, son enfermedades con muy baja prevalencia. Los medicamentos huérfanos son denominados así por la falta de interés en cuanto a la investigación por p...

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Detalhes bibliográficos
Autor: Pérez Buiza, Enrique Jesús
Tipo de documento: dissertação
Estado:Versão publicada
Data de publicação:2022
País:España
Recursos:Universidad de Sevilla (US)
Repositório:idUS. Depósito de Investigación de la Universidad de Sevilla
OAI Identifier:oai:idus.us.es:11441/143366
Acesso em linha:https://hdl.handle.net/11441/143366
Access Level:Acceso aberto
Palavra-chave:Medicamento huérfano
Enfermedades raras
Alto coste
Terapias avanzadas
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Farmacia y Tecnología Farmacéutica
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description Los medicamentos huérfanos están destinados a tratar enfermedades raras, que son aquellas patologías que afectan a menos de 5 por cada 10.000 personas, son enfermedades con muy baja prevalencia. Los medicamentos huérfanos son denominados así por la falta de interés en cuanto a la investigación por parte de la industria, en muchas ocasiones, y en otros casos por el difícil acceso a los mismos por parte de los pacientes. Debido a la baja prevalencia que tienen estas afecciones y a su complejidad médica, la investigación y el desarrollo de los medicamentos huérfanos es muy costosa además de poco rentable para la industria, por lo que tienden a no invertir en ellos. La gran falta de información acerca de estas enfermedades y su desconocimiento por parte de la población puede causar situaciones de exclusión social y económicas en estos pacientes, que se deben de evitar por todos los medios. Por ello, el Real e Ilustre Colegio de Farmacéuticos de Sevilla (RICOFSE) junto con la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) viene celebrando desde el 2000 el Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras, con el objetivo de hacer visibles y proporcionar nuevas investigaciones y desarrollos de estas enfermedades. En esta revisión se han estudiado las diferentes formas farmacéuticas en las que se pueden presentar estos medicamentos huérfanos con designación en Europa, ya sean en polvos, comprimidos, fórmulas magistrales, etc., comentando así sus indicaciones, designación, incentivos para promoverlos, marco regulatorio etc. También recoge nuevas técnicas de elaboración entre las que están las terapias avanzadas, las cuales actúan como fármacos cuyo proceso de producción y aprobación por las agencias reguladoras son similares a otros fármacos basados en productos químico, proteínas, etc. El objetivo principal de estas terapias es buscar la cura de las enfermedades raras al 100%. El estudio, desarrollo e investigación de las enfermedades raras han conseguido mucho y han evolucionado en gran medida; no obstante, tienen aún mucho camino por recorrer.
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