Búsqueda de nuevos fármacos contra la enfermedad de Huntington activos en dianas distintas a HTT

La enfermedad de Huntington es una enfermedad neurodegenerativa grave, para la cual no existe cura. Es una enfermedad genética que tiene su origen en el gen de la huntingtina. Este trabajo tiene como finalidad encontrar moléculas que puedan ser utilizadas para el tratamiento de la enfermedad. En con...

Descripción completa

Detalles Bibliográficos
Autor: Leal Cruz, Jorge
Tipo de recurso: tesis de maestría
Fecha de publicación:2021
País:España
Institución:Universitat Oberta de Catalunya (UOC)
Repositorio:O2, repositorio institucional de la UOC
OAI Identifier:oai:openaccess.uoc.edu:10609/127467
Acceso en línea:http://hdl.handle.net/10609/127467
Access Level:acceso abierto
Palabra clave:huntington
cribado virtual
farmacocinetica
cribratge virtual
virtual screening
pharmacokinetics
Bioinformatics -- TFM
Bioinformàtica -- TFM
Bioinformática -- TFM
Descripción
Sumario:La enfermedad de Huntington es una enfermedad neurodegenerativa grave, para la cual no existe cura. Es una enfermedad genética que tiene su origen en el gen de la huntingtina. Este trabajo tiene como finalidad encontrar moléculas que puedan ser utilizadas para el tratamiento de la enfermedad. En concreto, se busca moléculas que sirvan como inhibidores en proteínas relacionadas con la enfermedad de Huntington distintos a la Huntingtina. Para ello se buscaron una serie de proteínas que tengan estudios que demuestren la relación con la enfermedad, creándose bases de datos a partir de inhibidores descritos para estas proteínas. Las proteínas elegidas fueron PDE10A y MAOA. Posteriormente, se realiza un cribado virtual, para comprobar si se unen eficientemente a las proteínas diana. Por último se analizaron las propiedades farmacocinéticas y la toxicidad de las moléculas seleccionadas, con el fin de cribar aquellas que puedan ser utilizadas como fármaco. Gracias al trabajo realizado se han conseguido un total de 18 candidatos con mejores propiedades que los inhibidores conocidos para su estudio como fármaco para la enfermedad de Huntington.