Síndrome de Bardet-Biedl: a propósito de un caso

El síndrome de Bardet-Biedl (SBB) es una entidad poco frecuente, con gran heterogeneidad clínica y genética. Pertenece a las ciliopatías y tiene un modo de herencia autosómico recesivo. Hasta la fecha se han identificado más de 26 genes asociados. Afecta múltiples sistemas con compromiso oftalmológi...

Descripción completa

Detalles Bibliográficos
Autores: San Rame, Valeria, Juárez, José María, Thomasi, María Virginia, Castro Monsoni, Stella Maris, Damia, Ana Laura
Tipo de recurso: artículo
Estado:Versión publicada
Fecha de publicación:2023
País:Argentina
Institución:Comisión de Investigaciones Científicas de la Provincia de Buenos Aires
Repositorio:CIC Digital (CICBA)
Idioma:español
OAI Identifier:oai:digital.cic.gba.gob.ar:11746/12045
Acceso en línea:https://digital.cic.gba.gob.ar/handle/11746/12045
Access Level:acceso abierto
Palabra clave:Ciencias Médicas
Pediatría
Síndrome de Bardet-Biedl
polidactilia
retinitis pigmentosa
displasia renal
ciliopatía
Bardet-Biedl syndrome
polydactyly
renal dysplasia
ciliopathy
Descripción
Sumario:El síndrome de Bardet-Biedl (SBB) es una entidad poco frecuente, con gran heterogeneidad clínica y genética. Pertenece a las ciliopatías y tiene un modo de herencia autosómico recesivo. Hasta la fecha se han identificado más de 26 genes asociados. Afecta múltiples sistemas con compromiso oftalmológico, renal, cognitivo, esquelético, gonadal y ponderal. Su diagnóstico se basa en criterios clínicos y se confirma mediante estudios genéticos específicos. Presentamos el caso de un paciente de 2 años y 7 meses de edad, con polidactilia, obesidad, retraso del neurodesarrollo y afección renal en quien se arribó al diagnóstico clínico de SBB con posterior confirmación mediante estudio molecular. Se detectó una variante patogénica en homocigosis en el gen BBS2. La sospecha y confirmación diagnóstica permitieron el manejo adecuado del paciente, planificar el seguimiento apropiado y completar el asesoramiento genético familiar.