Oligonucleotide-Drug Conjugates and Alternative Methods to Selectively Reactivate the Inactive X-Chromosome in Female Somatic Cells
En aquesta tesi, proporciono evidència que un inhibidor de DNMT1 pot ser enriquit en un únic cromosoma mitjançant la conjugació amb un oligonucleòtid antisentit. Aquest nou tipus de bioconjugat, anomenat conjugat oligonucleòtid-fàrmac (ODC, per les seves sigles en anglès), pot ser utilitzat per a l&...
| Autor: | |
|---|---|
| Tipo de recurso: | tesis doctoral |
| Estado: | Versión publicada |
| Fecha de publicación: | 2025 |
| País: | España |
| Institución: | CBUC, CESCA |
| Repositorio: | TDR. Tesis Doctorales en Red |
| OAI Identifier: | oai:www.tdx.cat:10803/694948 |
| Acceso en línea: | http://hdl.handle.net/10803/694948 |
| Access Level: | acceso embargado |
| Palabra clave: | Cromosoma X X-chromosome Epigenètica Epigenetics Epigenética 61 |
| Sumario: | En aquesta tesi, proporciono evidència que un inhibidor de DNMT1 pot ser enriquit en un únic cromosoma mitjançant la conjugació amb un oligonucleòtid antisentit. Aquest nou tipus de bioconjugat, anomenat conjugat oligonucleòtid-fàrmac (ODC, per les seves sigles en anglès), pot ser utilitzat per a l'edició dirigida de l'epigenoma. Un ODC basat en XIST pot reactivar el cromosoma X inactiu en línies cel·lulars de diversos trastorns genètics lligats al cromosoma X. S'ha desenvolupat una variant d'aquest enfocament en què s'empra química bioortogonal per permetre la separació espacial de l'ASO i la petita molècula durant l'administració, amb posterior conjugació en condicions fisiològiques. |
|---|