Estudi de la regulació de la proteïna proapoptòtica RTP801 per l’E3 ubiquitina lligasa parkina en la malaltia de Parkinson

Les mutacions del gen PARK2 estan associades amb l‘aparició de parkinsonisme juvenil autosòmic recessiu (AR-JP). A través de diferents mecanismes aquestes mutacions comporten la pèrdua de la funció E3 lligasa de la proteïna parkina, amb el que promouen l’acumulació tòxica de proteïnes que resulta en...

Descripción completa

Detalles Bibliográficos
Autor: Romaní Aumedes, Joan
Tipo de recurso: tesis doctoral
Estado:Versión publicada
Fecha de publicación:2015
País:España
Institución:CBUC, CESCA
Repositorio:TDR. Tesis Doctorales en Red
OAI Identifier:oai:www.tdx.cat:10803/312154
Acceso en línea:http://hdl.handle.net/10803/312154
Access Level:acceso abierto
Palabra clave:Malaltia de Parkinson
Enfermedad de Parkinson
Parkinson's disease
Ubiqüitina
Ubicuitina
Ubiquitin
Sinapsi
Sinapsis
Synapses
Parkina
Parkin (ligase)
Ciències de la Salut
615
Descripción
Sumario:Les mutacions del gen PARK2 estan associades amb l‘aparició de parkinsonisme juvenil autosòmic recessiu (AR-JP). A través de diferents mecanismes aquestes mutacions comporten la pèrdua de la funció E3 lligasa de la proteïna parkina, amb el que promouen l’acumulació tòxica de proteïnes que resulta en una lenta però progressiva degeneració i mort neuronal. En aquest treball, s’ha descrit la proteïna RTP801/REDD1, proapoptòtica i reguladora de la cinases de supervivència mTOR i Akt, com a substrat de la parkina. L’E3 lligasa parkina interacciona amb la proteïna proapoptòtica RTP801 i en catalitza la poliubiquitinització K48, facilitant així la seva degradació proteasomal, i contribuint a mantenir-ne els nivells proteics baixos. En efecte, s’ha observat que la pèrdua de funció de la parkina provoca una acumulació de l’RTP801 en models cel·lulars i en ratolins genoanul·lats per parkina (PaKO). L’augment en els nivells de la proteïna RTP801 també és remarcable en seccions post mortem de la substància negra pars compacta (SNpc) i en fibroblasts de pacients amb mutacions patològiques del gen PARK2. Per altra banda, l’expressió ectòpica de la parkina disminueix els nivells proteics de l’RTP801 i exerceix un efecte protector vers la toxicitat dependent de l’elevació d’aquesta, ja sigui per la sobreexpressió ectòpica de l’RTP801 o pel tractament amb la neurotoxina parkinsoniana 6-OHDA. Aquest efecte és dependent de la poliubiquitinització i degradació de l’RTP801, com ho demostra l’absència de protecció vers el mutant no ubiquitinitzable RTP801 K-R. De manera consistent, la parkina mutant inactiva falla en produir aquest efecte protector, mentre que la depleció de la parkina produeix una exacerbació dels efectes deleteris de l’RTP801 i contribueix a la inactivació de la via de supervivència cel·lular mTOR/Akt. Per tot plegat, es proposa que la parkina és capaç de prevenir l’acumulació tòxica de la proteïna proapoptòtica RTP801 en un context parkinsonià. En conjunt, aquests resultats indiquen que l’RTP801 es un nou substrat de l’activitat E3 lligasa de la parkina, y que podria estar contribuint a la neurodegeneració causada por la pèrdua de l’expressió o activitat de la parkina. L’intercanvi d’informació entre neurones és un procés vital que té lloc en els contactes sinàptics, o sinapsis. En aquest treball s’ha demostrat que l’RTP801 es troba especialment expressat en les espines sinàptiques en conjunció amb la densitat postsinàptica dels contactes excitadors. A nivell funcional, s’ha vist que l’RTP801 ectòpica provoca un deteriorament de la transmissió sinàptica excitadora, causat per la disminució en la intensitat de l’expressió de diverses proteïnes sinàptiques. També s’ha determinat que l’efecte deleteri de la toxina 6-OHDA sobre el sistema de neurotransmissió glutamatèrgica és dependent de l’elevació dels nivells sinàptics de l’RTP801. Inesperadament, la manca de parkina tan sols produeix una lleuger increment dels nivells sinàptics de l’RTP801, tal com es dedueix dels experiments realitzats en cultius corticals de rata, i en ratolins PaKO, on inesperadament la proteïna RTP801 es situa preferentment en el compartiment presinàptic. Al contrari que en el teixit humà estriatal post mortem, on l’RTP801 és postsinàptic. La pèrdua d’innervació dopaminèrgica a l’estriat parkinsonià promou un efecte distròfic en les dendrites de les neurones espinoses mitjanes estriatals. En aquest treball s’ha descrit que les mostres estriatals post mortem provinents de pacients parkinsonians presenten una major acumulació de l’RTP801 tant en els homogenats com en les sinapsis, així com una reducció de l’activació de la via mTOR/Akt. Aquestes observacions obren la porta a una possible implicació de l’RTP801 en la disfunció sinàptica estriatal característica de la malaltia de Parkinson.