Tafamidís, inotersèn i patisiran per al tractament de l'amiloïdosi transtiretina hereditària

Tafamidís; Inotersèn; Patisiran, Amiloïdosi transtiretina hereditària; Polineuropatia

Detalles Bibliográficos
Autor: Programa d'Harmonització Farmacoterapèutica
Tipo de recurso: informe técnico
Estado:Versión publicada
Fecha de publicación:2020
País:España
Institución:Varias* (Consorci de Biblioteques Universitáries de Catalunya, Centre de Serveis Científics i Acadèmics de Catalunya)
Repositorio:Recercat. Dipósit de la Recerca de Catalunya
OAI Identifier:oai:recercat.cat:11351/5465
Acceso en línea:https://hdl.handle.net/11351/5465
http://hdl.handle.net/11351/5465
Access Level:acceso abierto
Palabra clave:Amiloïdosi - Tractament
Medicaments - Assaigs clínics
Avaluació de resultats (Assistència sanitària)
DISEASES::Nutritional and Metabolic Diseases::Metabolic Diseases::Proteostasis Deficiencies::Amyloidosis
Other subheadings::Other subheadings::Other subheadings::/drug therapy
ANALYTICAL, DIAGNOSTIC AND THERAPEUTIC TECHNIQUES, AND EQUIPMENT::Investigative Techniques::Drug Development::Drug Evaluation
ENFERMEDADES::enfermedades nutricionales y metabólicas::enfermedades metabólicas::deficiencias de la proteostasis::amiloidosis
Otros calificadores::Otros calificadores::Otros calificadores::/farmacoterapia
TÉCNICAS Y EQUIPOS ANALÍTICOS, DIAGNÓSTICOS Y TERAPÉUTICOS::técnicas de investigación::desarrollo de medicamentos::evaluación de medicamentos
id ES_a92aca7875d5752b9abe58a3cf7d62a4
oai_identifier_str oai:recercat.cat:11351/5465
network_acronym_str ES
network_name_str España
repository_id_str
spelling Tafamidís, inotersèn i patisiran per al tractament de l'amiloïdosi transtiretina hereditàriaPrograma d'Harmonització FarmacoterapèuticaAmiloïdosi - TractamentMedicaments - Assaigs clínicsAvaluació de resultats (Assistència sanitària)DISEASES::Nutritional and Metabolic Diseases::Metabolic Diseases::Proteostasis Deficiencies::AmyloidosisOther subheadings::Other subheadings::Other subheadings::/drug therapyANALYTICAL, DIAGNOSTIC AND THERAPEUTIC TECHNIQUES, AND EQUIPMENT::Investigative Techniques::Drug Development::Drug EvaluationENFERMEDADES::enfermedades nutricionales y metabólicas::enfermedades metabólicas::deficiencias de la proteostasis::amiloidosisOtros calificadores::Otros calificadores::Otros calificadores::/farmacoterapiaTÉCNICAS Y EQUIPOS ANALÍTICOS, DIAGNÓSTICOS Y TERAPÉUTICOS::técnicas de investigación::desarrollo de medicamentos::evaluación de medicamentosTafamidís; Inotersèn; Patisiran, Amiloïdosi transtiretina hereditària; PolineuropatiaTafamidís; Inotersèn; Patisiran, Amiloidosis transtiretina hereditaria; PolineuropatíaTafamidís; Inotersen; Patisiran, Hereditary transthyretin amyloidosis; PolyneuropathyL'amiloïdosi per transtiretina (ATTR) és una malaltia minoritària, progressiva i mortal causada pels dipòsits extracel·lulars de fibres d’amiloide compostes de transtiretina (TTR) en diversos òrgans. En condicions normals, la TTR és una proteïna que actua com a transportador de la tiroxina i de la vitamina A i se sintetitza de forma majoritària al fetge (95%). La TTR circula en forma de tetràmer, però certes mutacions provoquen la seva desestabilització i la formació de monòmers que es pleguen de manera anormal i s'acumulen als diferents òrgans i teixits (principalment, en el sistema nerviós perifèric i el cor) on causa una disfunció progressiva.La amiloidosis por transtiretina (attr) es una enfermedad minoritaria, progresiva y mortal causada por los depósitos extracelulares de fibras de amiloide compuestas de transtiretina (TTR) en varios órganos. En condiciones normales, la TTR es una proteína que actúa como transportador de la tiroxina y de la vitamina A y se sintetiza de forma mayoritaria en el hígado (95%). La TTR circula en forma de tetrámero, pero ciertas mutaciones provocan su desestabilización y la formación de monómeros que se pliegan de manera anormal y se acumulan en los diferentes órganos y tejidos (principalmente, en el sistema nervioso periférico y el corazón) donde causa una disfunción progressiva.Transstyretin amyloidosis (ATTR) is a minor, progressive, and deadly disease caused by extracellular deposits of amyloid fibers composed of transthyretin (TTR) in various organs. Under normal conditions, TTR is a protein that acts as a transporter of thyroxine and vitamin A and is mostly synthesized in the liver (95%). TTR circulates in the form of a tetramer, but certain mutations cause its destabilization and the formation of monomers that fold abnormally and accumulate in different organs and tissues (mainly in the peripheral nervous system and heart) where it causes a progressive dysfunction.Servei Català de la SalutDepartament de Salut202020202020info:eu-repo/semantics/reportinfo:eu-repo/semantics/publishedVersionapplication/pdfhttps://hdl.handle.net/11351/5465http://hdl.handle.net/11351/5465Scientiareponame:Recercat. Dipósit de la Recerca de Catalunyainstname:Varias* (Consorci de Biblioteques Universitáries de Catalunya, Centre de Serveis Científics i Acadèmics de Catalunya)CatalánAttribution-NonCommercial-NoDerivatives 4.0 Internationalhttp://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/info:eu-repo/semantics/openAccessoai:recercat.cat:11351/54652026-05-29T05:05:01Z
dc.title.none.fl_str_mv Tafamidís, inotersèn i patisiran per al tractament de l'amiloïdosi transtiretina hereditària
title Tafamidís, inotersèn i patisiran per al tractament de l'amiloïdosi transtiretina hereditària
spellingShingle Tafamidís, inotersèn i patisiran per al tractament de l'amiloïdosi transtiretina hereditària
Programa d'Harmonització Farmacoterapèutica
Amiloïdosi - Tractament
Medicaments - Assaigs clínics
Avaluació de resultats (Assistència sanitària)
DISEASES::Nutritional and Metabolic Diseases::Metabolic Diseases::Proteostasis Deficiencies::Amyloidosis
Other subheadings::Other subheadings::Other subheadings::/drug therapy
ANALYTICAL, DIAGNOSTIC AND THERAPEUTIC TECHNIQUES, AND EQUIPMENT::Investigative Techniques::Drug Development::Drug Evaluation
ENFERMEDADES::enfermedades nutricionales y metabólicas::enfermedades metabólicas::deficiencias de la proteostasis::amiloidosis
Otros calificadores::Otros calificadores::Otros calificadores::/farmacoterapia
TÉCNICAS Y EQUIPOS ANALÍTICOS, DIAGNÓSTICOS Y TERAPÉUTICOS::técnicas de investigación::desarrollo de medicamentos::evaluación de medicamentos
title_short Tafamidís, inotersèn i patisiran per al tractament de l'amiloïdosi transtiretina hereditària
title_full Tafamidís, inotersèn i patisiran per al tractament de l'amiloïdosi transtiretina hereditària
title_fullStr Tafamidís, inotersèn i patisiran per al tractament de l'amiloïdosi transtiretina hereditària
title_full_unstemmed Tafamidís, inotersèn i patisiran per al tractament de l'amiloïdosi transtiretina hereditària
title_sort Tafamidís, inotersèn i patisiran per al tractament de l'amiloïdosi transtiretina hereditària
dc.creator.none.fl_str_mv Programa d'Harmonització Farmacoterapèutica
author Programa d'Harmonització Farmacoterapèutica
author_facet Programa d'Harmonització Farmacoterapèutica
author_role author
dc.contributor.none.fl_str_mv Departament de Salut
dc.subject.none.fl_str_mv Amiloïdosi - Tractament
Medicaments - Assaigs clínics
Avaluació de resultats (Assistència sanitària)
DISEASES::Nutritional and Metabolic Diseases::Metabolic Diseases::Proteostasis Deficiencies::Amyloidosis
Other subheadings::Other subheadings::Other subheadings::/drug therapy
ANALYTICAL, DIAGNOSTIC AND THERAPEUTIC TECHNIQUES, AND EQUIPMENT::Investigative Techniques::Drug Development::Drug Evaluation
ENFERMEDADES::enfermedades nutricionales y metabólicas::enfermedades metabólicas::deficiencias de la proteostasis::amiloidosis
Otros calificadores::Otros calificadores::Otros calificadores::/farmacoterapia
TÉCNICAS Y EQUIPOS ANALÍTICOS, DIAGNÓSTICOS Y TERAPÉUTICOS::técnicas de investigación::desarrollo de medicamentos::evaluación de medicamentos
topic Amiloïdosi - Tractament
Medicaments - Assaigs clínics
Avaluació de resultats (Assistència sanitària)
DISEASES::Nutritional and Metabolic Diseases::Metabolic Diseases::Proteostasis Deficiencies::Amyloidosis
Other subheadings::Other subheadings::Other subheadings::/drug therapy
ANALYTICAL, DIAGNOSTIC AND THERAPEUTIC TECHNIQUES, AND EQUIPMENT::Investigative Techniques::Drug Development::Drug Evaluation
ENFERMEDADES::enfermedades nutricionales y metabólicas::enfermedades metabólicas::deficiencias de la proteostasis::amiloidosis
Otros calificadores::Otros calificadores::Otros calificadores::/farmacoterapia
TÉCNICAS Y EQUIPOS ANALÍTICOS, DIAGNÓSTICOS Y TERAPÉUTICOS::técnicas de investigación::desarrollo de medicamentos::evaluación de medicamentos
description Tafamidís; Inotersèn; Patisiran, Amiloïdosi transtiretina hereditària; Polineuropatia
publishDate 2020
dc.date.none.fl_str_mv 2020
2020
2020
dc.type.none.fl_str_mv info:eu-repo/semantics/report
info:eu-repo/semantics/publishedVersion
format report
status_str publishedVersion
dc.identifier.none.fl_str_mv https://hdl.handle.net/11351/5465
http://hdl.handle.net/11351/5465
url https://hdl.handle.net/11351/5465
http://hdl.handle.net/11351/5465
dc.language.none.fl_str_mv Catalán
language_invalid_str_mv Catalán
dc.rights.none.fl_str_mv Attribution-NonCommercial-NoDerivatives 4.0 International
http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/
info:eu-repo/semantics/openAccess
rights_invalid_str_mv Attribution-NonCommercial-NoDerivatives 4.0 International
http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/
eu_rights_str_mv openAccess
dc.format.none.fl_str_mv application/pdf
dc.publisher.none.fl_str_mv Servei Català de la Salut
publisher.none.fl_str_mv Servei Català de la Salut
dc.source.none.fl_str_mv Scientia
reponame:Recercat. Dipósit de la Recerca de Catalunya
instname:Varias* (Consorci de Biblioteques Universitáries de Catalunya, Centre de Serveis Científics i Acadèmics de Catalunya)
instname_str Varias* (Consorci de Biblioteques Universitáries de Catalunya, Centre de Serveis Científics i Acadèmics de Catalunya)
reponame_str Recercat. Dipósit de la Recerca de Catalunya
collection Recercat. Dipósit de la Recerca de Catalunya
repository.name.fl_str_mv
repository.mail.fl_str_mv
_version_ 1869415979582226432
score 15,812455

Similares en LA Referencia