Gene therapy rescues brain edema and motor function in a mouse model of megalencephalic leukoencephalopathy with subcortical cysts

Gene therapy; Megalencephalic leukoencephalopathy with subcortical cysts; White matter

Detalles Bibliográficos
Autores: Brao, Alejandro, Sánchez Osuna, Ángela, Rodríguez Reverté, Irina, Prat, Esther, DEL REY AZPIRI, JAVIER, Lope-Piedrafita, Silvia, Chillon, Miguel, Bosch, Assumpció
Tipo de recurso: artículo
Estado:Versión publicada
Fecha de publicación:2025
País:España
Institución:Varias* (Consorci de Biblioteques Universitáries de Catalunya, Centre de Serveis Científics i Acadèmics de Catalunya)
Repositorio:Recercat. Dipósit de la Recerca de Catalunya
OAI Identifier:oai:recercat.cat:11351/12952
Acceso en línea:http://hdl.handle.net/11351/12952
Access Level:acceso abierto
Palabra clave:Teràpia genètica
Edema cerebral - Tractament
Rates (Animals de laboratori)
Sistema nerviós central - Malalties - Tractament
Quistos
ANALYTICAL, DIAGNOSTIC AND THERAPEUTIC TECHNIQUES, AND EQUIPMENT::Therapeutics::Biological Therapy::Genetic Therapy
DISEASES::Nervous System Diseases::Central Nervous System Diseases::Brain Diseases::Brain Edema
Other subheadings::Other subheadings::/therapy
ORGANISMS::Eukaryota::Animals::Chordata::Vertebrates::Mammals::Eutheria::Rodentia::Muridae::Murinae::Mice
DISEASES::Nervous System Diseases::Central Nervous System Diseases::Brain Diseases::Brain Diseases, Metabolic::Brain Diseases, Metabolic, Inborn::Hereditary Central Nervous System Demyelinating Diseases
DISEASES::Pathological Conditions, Signs and Symptoms::Pathological Conditions, Anatomical::Cysts
TÉCNICAS Y EQUIPOS ANALÍTICOS, DIAGNÓSTICOS Y TERAPÉUTICOS::terapéutica::terapia biológica::terapia genética
ENFERMEDADES::enfermedades del sistema nervioso::enfermedades del sistema nervioso central::enfermedades cerebrales::edema cerebral
Otros calificadores::Otros calificadores::/terapia
ORGANISMOS::Eukaryota::animales::Chordata::vertebrados::mamíferos::Eutheria::Rodentia::Muridae::Murinae::ratones
ENFERMEDADES::enfermedades del sistema nervioso::enfermedades del sistema nervioso central::enfermedades cerebrales::enfermedades cerebrales metabólicas::enfermedades cerebrales metabólicas congénitas::enfermedades desmielinizantes hereditarias del sistema nervioso central
ENFERMEDADES::afecciones patológicas, signos y síntomas::afecciones patológicas anatómicas::quistes
Descripción
Sumario:Gene therapy; Megalencephalic leukoencephalopathy with subcortical cysts; White matter