An in vitro and in vivo efficacy evaluation of gene therapy candidate SBT101 in mouse models of adrenomyeloneuropathy and in NHPs

Adrenomyeloneuropathy; Gene therapy; Neurodegenerative disease

Detalles Bibliográficos
Autores: Vasireddy, Vidyullatha, Maguire, Casey A., Anderson, David W., Ng, Carrie, Gong, Yi, Eichler, Florian, Onieva Salgado, Andrea, Leal Julià, Marc, Verdés-Franquesa, Sergi, Bosch, Assumpció, Sánchez Osuna, Ángela
Tipo de recurso: artículo
Estado:Versión publicada
Fecha de publicación:2024
País:España
Institución:Varias* (Consorci de Biblioteques Universitáries de Catalunya, Centre de Serveis Científics i Acadèmics de Catalunya)
Repositorio:Recercat. Dipósit de la Recerca de Catalunya
OAI Identifier:oai:recercat.cat:11351/12352
Acceso en línea:https://hdl.handle.net/11351/12352
http://hdl.handle.net/11351/12352
Access Level:acceso abierto
Palabra clave:Adrenoleucodistròfia - Tractament
Adrenoleucodistròfia - Aspectes genètics
Rates (Animals de laboratori)
Teràpia genètica
DISEASES::Nervous System Diseases::Central Nervous System Diseases::Brain Diseases::Brain Diseases, Metabolic::Brain Diseases, Metabolic, Inborn::Adrenoleukodystrophy
Other subheadings::Other subheadings::/therapy
ANALYTICAL, DIAGNOSTIC AND THERAPEUTIC TECHNIQUES, AND EQUIPMENT::Therapeutics::Biological Therapy::Genetic Therapy
ORGANISMS::Eukaryota::Animals::Chordata::Vertebrates::Mammals::Eutheria::Rodentia::Muridae::Murinae::Mice
ENFERMEDADES::enfermedades del sistema nervioso::enfermedades del sistema nervioso central::enfermedades cerebrales::enfermedades cerebrales metabólicas::enfermedades cerebrales metabólicas congénitas::adrenoleucodistrofia
Otros calificadores::Otros calificadores::/terapia
TÉCNICAS Y EQUIPOS ANALÍTICOS, DIAGNÓSTICOS Y TERAPÉUTICOS::terapéutica::terapia biológica::terapia genética
ORGANISMOS::Eukaryota::animales::Chordata::vertebrados::mamíferos::Eutheria::Rodentia::Muridae::Murinae::ratones
Descripción
Sumario:Adrenomyeloneuropathy; Gene therapy; Neurodegenerative disease

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