Molecular design of bivalent ligands for GPCRs

Els GPCRs són proteïnes amb set dominis transmembrana amb la capacitat de produir una cascada de senyalització intracel·lular en resposta a una àmplia gamma de molècules, com ara hormones, neurotransmissors, ions, fotons, odorants i altres. Aquests receptors tan versàtils constitueixen la família mé...

Descripción completa

Detalles Bibliográficos
Autor: Gómez Autet, Marc
Tipo de recurso: tesis doctoral
Estado:Versión publicada
Fecha de publicación:2024
País:España
Institución:CBUC, CESCA
Repositorio:TDR. Tesis Doctorales en Red
OAI Identifier:oai:www.tdx.cat:10803/691999
Acceso en línea:http://hdl.handle.net/10803/691999
Access Level:acceso abierto
Palabra clave:Lligands bivalents
Bivalent ligands
Ligandos bivalentes
GPCRs
Ciències de la Salut
577
Descripción
Sumario:Els GPCRs són proteïnes amb set dominis transmembrana amb la capacitat de produir una cascada de senyalització intracel·lular en resposta a una àmplia gamma de molècules, com ara hormones, neurotransmissors, ions, fotons, odorants i altres. Aquests receptors tan versàtils constitueixen la família més gran de proteïnes de membrana en el genoma humà i estan implicats en la regulació de molts processos biològics fonamentals, com ara la visió, el gust, la percepció olfactiva o la neurotransmissió. Per tant, juguen un paper essencial en la fisiologia i les malalties. Malgrat l'èxit demostrat dels GPCRs com a dianes farmacològiques, no existeixen lligands útils per a la majoria d'ells, sobretot a causa de l’alta conservació evolutiva del lloc d’unió ortoestèric entre receptors estretament relacionats. Això dificulta, pels programes de descobriment de fàrmacs, el desenvolupament de compostos selectius i la prevenció d'efectes secundaris per unió a altres dianes. Les noves maneres d’enfocar la modulació dels GPCRs i solucionar aquest problema, inclouen el descobriment de lligands bitòpics que s’uneixen al mateix temps al lloc d’unió ortoestèric i a un lloc menys conservat a l'entrada del lloc ortoestèric, o lligands bivalents/multivalents que s’uneixen a (homo/hetero) oligòmers de GPCRs fisiològicament rellevants. Els lligands bitòpics i els lligands bivalents són entitats químiques úniques amb dos farmacòfors lligats covalentment per un espaiador apropiat. Pel disseny d'aquests compostos, és fonamental: (i) modelar computacionalment el sistema i estimar les distàncies potencials entre els farmacòfors; (ii) construir els possibles lligands bivalents mitjançant una síntesi química modular que tingui en compte les restriccions estructurals (punts d'ancoratge) i les propietats químiques; i (iii) determinar amb precisió el mode d’unió amb la combinació de mètodes computacionals i experimentals. Aquesta Tesi Doctoral es centra en comprendre les bases moleculars per unir GPCRs de forma selectiva implementant un marc computacional per guiar el disseny i l'avaluació de lligands bitòpics i lligands bivalents.