Neurological outcomes after hematopoietic stem cell transplantation for cerebral X-linked adrenoleukodystrophy, late onset metachromatic leukodystrophy and Hurler syndrome

O transplante de células tronco hematopoiéticas (TCTH) é o único tratamento disponível para o envolvimento neurológico de doenças como a leucodistrofia metacromática (MLD), a mucopolissacaridose tipo I-Hurler (MPS-IH) e a adrenoleucodistrofia (CALD). Objetivos: Descrever a sobrevida e os desfechos n...

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Detalles Bibliográficos
Autores: Saute, Jonas Alex Morales, Souza, Carolina Fischinger Moura de, Poswar, Fabiano de Oliveira, Donis, Karina Carvalho, Campos, Lillian Gonçalves, Deyl, Adriana Vanessa Santini, Burin, Maira Graeff, Vargas, Carmen Regla, Matte, Ursula da Silveira, Giugliani, Roberto, Pereira, Maria Luiza Saraiva, Vedolin, Leonardo Modesti, Gregianin, Lauro José, Jardim, Laura Bannach
Tipo de recurso: artículo
Estado:Versión publicada
Fecha de publicación:2016
País:Brasil
Institución:Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS)
Repositorio:Repositório Institucional da UFRGS
Idioma:inglés
OAI Identifier:oai:www.lume.ufrgs.br:10183/164635
Acceso en línea:http://hdl.handle.net/10183/164635
Access Level:acceso abierto
Palabra clave:Transplante de células-tronco hematopoéticas
Leucodistrofia metacromática
Mucopolissacaridose I
Adrenoleucodistrofia
Hematopoietic stem cell transplantation
Leukodystrophy
Metachromatic
Mucopolysaccharidosis I
Adrenoleukodystrophy
Descripción
Sumario:O transplante de células tronco hematopoiéticas (TCTH) é o único tratamento disponível para o envolvimento neurológico de doenças como a leucodistrofia metacromática (MLD), a mucopolissacaridose tipo I-Hurler (MPS-IH) e a adrenoleucodistrofia (CALD). Objetivos: Descrever a sobrevida e os desfechos neurológicos após o TCTH nessas doenças. Métodos: Sete pacientes CALD, 2 MLD e 2 MPS-IH realizaram TCTH entre 2007 e 2014. Avaliações neurológicas, ressonância nuclear magnética e estudos bioquímicos e moleculares foram feitos no baseline e repetidos quando apropriado. Resultados: Desfechos favoráveis foram obtidos em 4/5 TCTH de doadores relacionados e em 3/6 não relacionados. Dois pacientes faleceram de complicações do procedimento. Nove transplantados sobreviveram após uma mediana de 3,7 anos: estabilização neurológica foi obtida em 5/6 CALD, ½ MLD e em um caso MPS-IH. As lesões encefálicas de um caso MPS-IH reduziram-se quatro anos após o TCTH. Conclusão: Bons desfechos foram obtidos quando o TCTH foi feito antes da vida adulta, cedo no curso clínico e/ou a partir de um doador relacionado.

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